Delivering RNA where it matters.

L'ARN bute
sur un mur :
le foie.

Les thérapies cellulaires, comme les CAR-T par exemple, sont d'une efficacité clinique remarquable, mais restent complexes et coûteuses à produire, surtout lorsqu'il s'agit de thérapies individualisées. L'ARNm offre une alternative — produire directement in vivo les protéines et fonctions cellulaires recherchées, ceci pour une large population de patients.

Mais les plateformes actuelles, fondées sur les nanoparticules lipidiques (LNP), se heurtent à des limites pharmacologiques majeures impactant l'efficacité de livraison d'ARN.

• ✕Inflammation systémique qui limite les administrations répétées
• ✕Immunogénicité et anticorps préexistants chez une partie de la population
• ✕Complexité d'internalisation cellulaire de l'ARN : 1–4% des ARN s'échappent des endosomes
• ✕Fonction de ciblage obtenue par formulation complexe, non généralisable d'un ARN à l'autre
• ✕Production complexe et faible durée de conservation à 5 °C
• ✕Empilement de licences pour exploiter les dernières innovations sur l'ARN et les lipides

Face aux limites des LNP, l'industrie pharmaceutique est souvent contrainte d'augmenter les concentrations administrées pour atteindre un niveau d'efficacité satisfaisant. Cette stratégie se traduit fréquemment par un faible gain thérapeutique et un risque accru de toxicité, en particulier pour le foie.